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CRISPR临床应用又进一步用两性肽将基因编辑工具安全有用递送到肺气道细胞奥林巴斯显微镜

标签:临床,应用,又进,进一,进一步,一步,两性,基因,编辑  2019-11-2 10:06:36  预览

  

基因编辑技术改进的新闻陆续传来,为真正使用这种技术治疗遗传疾病奥林巴斯显微镜带来了盼望。不久前David Liu的新型基因编辑工具可实现任意碱基置换和DNA短链正确修复(Prime editing!新型CRISPR基因组编辑系统在人类细胞奥林巴斯显微镜中正确性多能性无可匹敌!),更是令人奋发。但是CRISPR技术应用于临床仍然存在的停滞之一,是如何安全有用地将这些工具递送给患者的精确细胞奥林巴斯显微镜(重点是安全、有用)。

爱荷华州大学研究员Paul McCray团队的科学家们发现可以用一种简单的两性肽将基因编辑工具传递到众所周知难以进入的肺和气道细胞奥林巴斯显微镜中潍坊网站建设,这将有望为患有囊性纤维化、COPD和哮喘等疾病奥林巴斯显微镜的患者提供新的治疗方法。

在10月28日发表于《天然通信》上的这项新研究成果注解,这些穿透细胞奥林巴斯显微镜的“穿梭”肽可以将基因编辑蛋白携带到气道细胞奥林巴斯显微镜中网站排名,而不会对实验中的动物模型或细胞奥林巴斯显微镜造成危险,并能够以“临床有效的水平”进行基因编辑。

(*@ο@*) 哇~

这种“穿梭”肽借用了从天然界而来的自然序列,使它们能够快速通细致胞奥林巴斯显微镜膜、并能够逃走“旨在消灭外源DNA或蛋白质”的细胞奥林巴斯显微镜机制。研究人员能够借助这种“穿梭”肽将蛋白质和基因编辑核糖核蛋白递送至人气道细胞奥林巴斯显微镜和小鼠肺部。该流程在气道细胞奥林巴斯显微镜中获得的基因编辑水平充足高(有望应用于临床水平),且耐受性好,不存在或产生“脱靶”编辑。

“在临床中使用基因编辑的可能性——通过修复或修饰引起疾病奥林巴斯显微镜的突变来治疗疾病奥林巴斯显微镜——这令人特别很是愉快,。。。但是题目是我们必须能够安全地运送基因编辑工具。这项研究是这条道路上的一步。”McCray说。

McCray和他的UI团队正在与位于魁北克的Feldan Therapeutics公司的David Guay博士和Thomas Del'Guidice博士合作进行这项研究,该公司位于魁北克,已开发出基于多肽、可直接将蛋白质货物运送到细胞奥林巴斯显微镜中的平台。McCray说下一步是筛选约100种新肽,以鉴定出能够更有用地运送“生物货物”的多肽。

这项工作是由体细胞奥林巴斯显微镜基因组编辑(SCGE)计划资助的,该计划是美国国立卫生研究院(NIH)于2018年启动的一项计划,旨在为人类安全有用地进行基因组编辑创造工具。McCray指出,成为基因组编辑联盟成员的益处之一是能够与其他研究小组联系,进行有关开发下一代基因编辑工具的相关工作。他发现进行合作以测试这些肽在其他疾病奥林巴斯显微镜模型中转运新工具的能力的伟大机会。他说:“我们正在努力加快发现过程。”

肺组织切片的荧光图像表现使用两性肽将GFP-NLS蛋白(绿色)递送至小鼠气道(PAUL MCCRAY, UNIVERSITY OF IOWA)