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CRISPR终于有了抗癌I期临床数据!Science新论文首次证明基因编辑细胞奥林巴斯显微镜可以患者体内存活

标签:终于,有了,抗癌,临床,数据,论文,文首,首次,证明  2020-2-9 11:28:05  预览

  

根据宾州大学Abramson癌症中心研究人员发布的最新数据,经过基因编辑的免疫细胞奥林巴斯显微镜可以在癌症患者接受免疫后的几个月内持续存活,茁壮成长,发挥功能。

研究小组透露表现,从患者体内掏出的细胞奥林巴斯显微镜带回实验室,并经过最初改造和注射入体内,可以在几个月后杀死癌症。对这些细胞奥林巴斯显微镜的进一步分析证明,它们已通过三种特定体例成功进行了编辑,这标志着有史以来首次批准人类基因组的多次编辑研究用途。

这一成果宣布在Science杂志上,基于去年的一项初步报告:去年11月,宾州大学通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞奥林巴斯显微镜进行基因改造,大夫从患者血液中提掏出免疫系统细胞奥林巴斯显微镜,对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。

前所未有的发现

文章通信作者,Abramson癌症中心所长Richard W. Vague说,“从参与该临床试验的前三名患者获得的数据证实了两个紧张的事情,首先,我们可以在制造过程中成功地进行多次正确编辑,从而使它们在细胞奥林巴斯显微镜中存活更长的时间。第二九寨沟酒店住宿,迄今为止这些细胞奥林巴斯显微镜已表现出持续的攻击和杀死肿瘤的能力,这是前所未有的!”

这些发现是细胞奥林巴斯显微镜和基因治疗的最新里程碑搜索引擎优化排名,也代表了宾州大学在这一领域的领先地位——他们曾开发了包括首个FDA批准的针对儿童和成人血液癌症患者的CAR-T细胞奥林巴斯显微镜疗法Kymriah。

该试验的患者由宾州大学血液学恶性肿瘤部门负责人Edward A、细胞奥林巴斯显微镜免疫治疗中心转化与相关研究实验室主任Simon F. Lacey博士(共同通信作者)复制治疗的。

多次正确编辑

这项研究中的方法与CAR-T细胞奥林巴斯显微镜疗法密切相关,在CAR-T细胞奥林巴斯显微镜疗法中,患者的免疫细胞奥林巴斯显微镜经过工程改造,用以对抗癌症,但这些细胞奥林巴斯显微镜与原来的细胞奥林巴斯显微镜存在一些关键差异。与CAR-T疗法一样,本研究的研究人员从收集患者血液中的T细胞奥林巴斯显微镜开始。不过该团队没有使用针对蛋白质的受体(例如CD19)武装这些细胞奥林巴斯显微镜,而是首先使用CRISPR-Cas9编辑往来来往除三个基因。前两个编辑删除了T细胞奥林巴斯显微镜的自然受体,因此可以对其进行重新编程,让它表达合成的T细胞奥林巴斯显微镜受体,从而使这些细胞奥林巴斯显微镜能够探求并清除肿瘤。第三次编辑删除了PD-1,这是一个天然的检查点,偶然会阻止T细胞奥林巴斯显微镜实行工作。

“对这三名患者的这项新分析已经证明,所制造的细胞奥林巴斯显微镜包含所有这三种编辑,为这种方法提供了概念证实。这是首次证明了CRISPR-Cas9技术能够同时靶向人类多个基因的能力。 这说明了这项技术在治疗很多曩昔无法治愈或治愈的疾病奥林巴斯显微镜方面的潜力。”

一旦敲除了这三个基因,就可以使用慢病奥林巴斯显微镜毒插入癌症特异性合成T细胞奥林巴斯显微镜受体来完成第四次基因修饰,该受体告诉编辑过的T细胞奥林巴斯显微镜靶向一种称为NY-ESO-1的抗原。先前发表的数据表现,这些细胞奥林巴斯显微镜通常存活不到一周成都人事考试网首页,但这项新分析表现,该研究中使用的编辑后的细胞奥林巴斯显微镜持续存在,最长随访时间为9个月。

在注入患者体内后几个月,研究人员抽取了更多血液,并星散了CRISPR编辑的细胞奥林巴斯显微镜进行研究。实验证实回到实验室后,这些细胞奥林巴斯显微镜仍然能够杀死肿瘤。

June说:“曩昔的研究注解这些细胞奥林巴斯显微镜在几天之内就会失去功能,而这项研究中的CRISPR编辑细胞奥林巴斯显微镜在单次输注后可以在更长的时间内保留抗肿瘤功能,这一事实令人鼓舞。”

这项研究中使用CRISPR编辑的T细胞奥林巴斯显微镜像CAR-T细胞奥林巴斯显微镜一样,自身并不活跃。它们必要一种称为HLA-A*02:01的分子的协同作用,该分子仅在部分患者中表达。这意味着必须提前筛查患者,以确保他们适合该方法。知足要求的参与者在等待细胞奥林巴斯显微镜生产的同时,还根据必要接受其他临床指示的治疗。一旦该过程完成,在短暂的化疗过程中,所有三名患者在一次输注中均接受了基因编辑的细胞奥林巴斯显微镜。对血液样本的分析表现,所有三名参与者均在体内产生了由CRISPR编辑的T细胞奥林巴斯显微镜,并能茁壮成长。而且没有表现与治疗有关的紧张不良副作用。

这些新数据将为后期研究敞开大门,有助于研究这种方法并将其扩展到癌症以外的更广泛领域。

原文题目:

CRISPR-engineered T cells in patients with refractory cancer